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Sclerosi Multipla, un nuovo farmaco per la forma primariamente progressiva

La malattia autoimmune colpisce 75mila italiani. Al convegno Ectrims di Barcellona presentati i dati sul medicinale di ultima generazione.

La notizia era già stata annunciata quest’estate, ma l’attesa presentazione si è svolta al congresso del Comitato Europeo per la Terapia e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (ECTRIMS), svoltosi a Barcellona con oltre 9mila partecipanti. Stiamo parlando dei dati positivi di efficacia e di sicurezza di un nuovo farmaco per una forma di sclerosi multipla, quella primariamente progressiva, per la quale non c’erano trattamenti efficaci.

CHE COS’É LA SCLEROSI MULTIPLA

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce circa 75mila italiani e oltre 2,5 milioni di persone nel mondo. Una decina di trattamenti sono oggi a disposizione di medici e pazienti, per quanto nessuna in grado di guarire dalla malattia, le cui cause sono ancora sconosciute.

I SINTOMI

Nella SM, la guaina mielinica che protegge i neuroni, le fibre nervose e il nervo ottico dell’organismo viene attaccata dal sistema immunitario e ciò provoca lesioni (sclerosi) che inficiano la normale propagazione del segnale elettrico e provocano i sintomi, la cui gravità dipende dal danno e comprendono debolezza muscolare, astenia, difficoltà visive fino alla disabilità. La maggior parte dei soggetti colpiti da SM manifesta i primi sintomi tra i 20 e i 40 anni; la malattia è la principale causa di disabilità d’origine non traumatica nei giovani.

ECCO IL PRIMO FARMACO UTILE NELLA FORMA PROGRESSIVA

Nel corso del congresso sono stati presentati gli attesi risultati di tre studi clinici multicentrici internazionali di Fase III che hanno valutato l’efficacia di ocrelizumab, un anticorpo monoclonale diretto contro i linfociti B, su un totale di 2400 persone con sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente e primariamente progressiva (SMPP). Il farmaco si è dimostrato efficace non solo nelle forme a ricadute e remissione, ma anche nella SMPP.

CON IL NUOVO FARMACO SI EVITANO I CLASSICI DANNI COLLATERALI

L’anticorpo monoclonale umanizzato colpisce selettivamente proprio una delle popolazioni di cellule che distruggono la mielina, i linfociti B, legandosi alle proteine CD20+, espresse sulla loro superfice. Con ocrelizumab si evitano i tipici problemi di sicurezza dei farmaci immunosoppressivi, perché il farmaco non alle cellule staminali né alle plasmacellule. «Ocrelizumab risparmia le cellule T, libere quindi di continuare a svolgere la propria funzione immunitaria difensiva» ha detto nel corso della presentazione Stephen Hauser, Presidente del comitato direttivo scientifico degli studi OPERA e presidente del dipartimento di neurologia della School of medicine della UCSF a di San Francisco.

GLI STUDI: IL NUOVO FARMACO PIÚ EFFICACE SU DUE ANNI DI TERAPIA

Due studi identici, Opera I e Opera II, hanno mostrato che nella forma recidivante, che costituisce l’85% dei casi alla diagnosi, su due anni di terapia il farmaco è più efficace del trattamento consolidato con interferone. Nel dettaglio, rispetto all’interferone beta-1a, si è vista una riduzione del tasso di recidive di quasi il 50%, una riduzione della progressione della disabilità confermata di circa il 40% a 12 e a 24 settimane e una drammatica riduzione (94%) dell’infiammazione e del numero di lesioni cerebrali nuove o preesistenti.

«Non dimentichiamo che questi sono i risultati rispetto al farmaco in uso e non al placebo» ha commentato il professor Giancarlo Comi, Direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e membro onorario di ECTRIMS e del progetto Progressive MS Alliance (Alleanza per la Sclerosi Multipla Progressiva). «I dati sono sorprendenti, anche a fronte di un profilo di sicurezza del tutto simile a quello dell’interferone. Dobbiamo purtroppo ricordare che la sclerosi multipla è una malattia cronica per cui i trattamenti che intendiamo utilizzare devono avere un profilo che ne consente un impiego esteso nel tempo».

ORA SPERIMENTARLO SULLA FORMA SECONDARIAMENTE PROGRESSIVA

Il farmaco ha dato risultati di efficacia e di sicurezza sorprendenti anche contro la forma primariamente progressiva, una forma invalidante della malattia con sintomi in continuo peggioramento che colpisce una persona su dieci e per la quale non esistevano trattamenti. Lo studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, ha valutato l’efficacia di ocrelizumab rispetto al placebo in 732 pazienti. «Andrà verificato se, come sospettiamo, la terapia possa dare simili risultati anche sulla forma secondariamente progressiva».

“UNA NUOVA ERA”

«Quanto è perduto non verrà riguadagnato»: la necessità di un intervento precoce, è stata ripetuta dal professor Comi anche nel corso della Charcot Lecture nel corso della quale ha indicato le linee future riguardanti la sclerosi multipla. A Comi, infatti, la MS International Federation ha assegnato il “Charcot Award for MS research” per il suo eccezionale contributo allo sviluppo delle conoscenze sulla fisiopatologia e il trattamento della Sclerosi Multipla.

OBIETTIVI FUTURI: PREVENZIONE E EQUO ACCESSO ALLE CURE

Dal congresso è emerso che un altro versante sul quale gli scienziati si stanno concentrando riguarda i fattori di rischio ambientali e il ruolo nella comparsa e nella progressione della malattia della vitamina D, del fumo, dei grassi, del sale, dell’alternanza delle stagioni ma anche dei virus come l’Ebstein Barr e, non da ultimo, del microbiota intestinale, cioè dei batteri che popolano il nostro intestino. Un problema urgente e da risolvere quanto prima, infine, è di politica sanitaria, come ha denunciato nella sua lectio sui bisogni ancora non soddisfatti il professor Kavin Giovannoni del Blizard Insitute of Cell and Molecular Science della Barts and the London School of Medicine di Londra. Si tratta dell’enorme disparità tra paesi nell’accesso ai trattamenti esistenti.

Fonte: www.lastampa.it

m.g

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